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¿Qué es el estado de fármaco huérfano?

El estatus de medicamento huérfano brinda a las empresas que investigan enfermedades raras una ventana de siete años de recortes de impuestos y el derecho exclusivo a desarrollar una cura para una condición específica. El estatus de medicamento huérfano se puede otorgar para medicamentos nuevos, medicamentos ya aprobados o medicamentos que ya están en el mercado. Sin embargo, si el medicamento ya está aprobado, el patrocinador debe presentar una hipótesis plausible sobre cómo el medicamento es clínicamente superior a los medicamentos anteriores o subdesarrollados.

Conclusiones clave

  • El estatus de medicamento huérfano otorga a las empresas derechos exclusivos de comercialización y desarrollo, así como otros beneficios para recuperar los costos de investigación y desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras.
  • La Ley de Medicamentos Huérfanos está diseñada para alentar a las empresas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras.
  • La FDA puede revocar el estatus de medicamento huérfano.
  • Sin embargo, las compañías farmacéuticas prefieren tratar enfermedades y afecciones más baratas en lugar de otras caras y poco comunes.

Comprensión del estado de los medicamentos huérfanos

En 1982, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) reconoció la falta de incentivos para que las compañías farmacéuticas desarrollen medicamentos para enfermedades raras. De esta constatación nació la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. El plan era apuntar a las enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU.

La Oficina para el Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) alentó a las empresas a ejercer los derechos previstos en la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. La OOPD desarrolla y otorga subvenciones a empresas, biólogos, médicos e investigadores que buscan desarrollar productos y medicamentos para tratar estas enfermedades raras. . . La ley se refiere a estos grupos de personas como patrocinadores.

La Ley de Medicamentos Huérfanos fue enmendada en 1985 y 1990 para incluir productos no farmacológicos como biología, dispositivos médicos y alimentos medicinales (principalmente alimentos prenatales).

Consideraciones Especiales

Es bien sabido que las empresas farmacéuticas son empresas en primer lugar y, en segundo lugar, profesionales médicos. Las empresas farmacéuticas desembolsan miles de millones de dólares cada año en I + D. Por ejemplo, Pfizer (PFE) obtuvo 53.647 millones de ingresos en 2018. El gasto en I + D fue de aproximadamente 8.000 millones en el año. Esto representa el 14,9% de los ingresos totales de I + D.

El desarrollo de nuevos medicamentos es un negocio peligroso si una empresa no obtiene una patente. También existe una dura competencia de las falsificaciones y medicamentos de tipo general o similares. Muchas empresas van donde es relativamente fácil ganar dinero.

Ventajas y desventajas del estatus de medicamento huérfano

Además de los derechos exclusivos y los créditos fiscales para la investigación, la FDA brindará asistencia técnica para las solicitudes de medicamentos huérfanos, posibles reducciones en la aprobación del período de espera y descuentos en las tarifas de registro. El estado también ofrece un crédito fiscal del 50% sobre el costo de los ensayos clínicos.

El estatus de medicamento huérfano no está diseñado para que los patrocinadores recuperen todos los costos asociados con el desarrollo de medicamentos, sino como un mecanismo de reducción de costos y racionalización regulatoria. La FDA puede revocar fácilmente las designaciones de medicamentos huérfanos. Las causas comunes incluyen: cualquier declaración falsa u omisión en su solicitud de designación, o si la FDA cree que la enfermedad o afección afectará a más de 200,000 personas en el futuro.

El desarrollo de medicamentos es una línea de negocio para tratar la gran cantidad de enfermedades en el mundo que pueden tener un gran éxito. Sin embargo, en farmacia suele ser una gran fortuna desarrollar medicamentos que se conviertan en el estándar para la cura de enfermedades comunes. Desde una perspectiva empresarial, tener un mercado grande asegura que una empresa pueda recuperar rápidamente el costo de desarrollo y maximizar la ganancia.