¿Qué es el Paso 1?
La fase 1 es la introducción inicial de un fármaco o terapia experimental en humanos. Este paso es el primer paso en el proceso de investigación clínica de probar medicamentos nuevos o experimentales. Estos ensayos clínicos son supervisados por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), una división de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).
Conclusiones clave
- El ensayo de fase 1 es la primera fase de los ensayos clínicos supervisados por el CDER y tiene como objetivo probar la seguridad de un nuevo fármaco estableciendo sus efectos secundarios.
- Aproximadamente el 70% de los medicamentos presentados para ensayos de fase 1 a fase 2.
- Los resultados de las pruebas de fase 1 del precio de las acciones de una empresa se mitigan a medida que se agrega la probabilidad de éxito a la valoración.
- El proceso de ensayo clínico comienza después de la investigación y el desarrollo (I + D) de un nuevo fármaco y consta de cuatro etapas.
- Los ensayos clínicos son costosos y se estima que un ensayo de fase 1 solo cuesta entre $ 1.4 millones y $ 6.6 millones.
Comprender el paso 1
Los estudios clínicos de fase 1 o los ensayos clínicos se han centrado en el aspecto de seguridad de un nuevo fármaco, más que en su eficacia en el tratamiento de enfermedades. Los ensayos de la etapa 1 generalmente involucran entre 20 y 100 personas, una combinación de voluntarios y pacientes sanos, o personas con la afección para quienes el medicamento está destinado a curar o brindar terapia.Por ejemplo, si el nuevo medicamento está destinado a tratar un tipo de cáncer, los pacientes con ese tipo de cáncer se verán afectados.
El objetivo principal del estudio de fase 1 es establecer los efectos secundarios del nuevo fármaco, así como su acción metabólica y farmacológica. Esto se logra administrando dosis crecientes del fármaco experimental a los participantes del ensayo. Luego, los investigadores realizan investigaciones y análisis detallados sobre varios aspectos del fármaco, incluida la respuesta del cuerpo, el método de absorción, cómo se metaboliza y excreta, y los niveles de dosis seguros.
En una investigación publicada en 2016, el Eastern Research Group estimó que los ensayos de fase 1 cuestan entre $ 1.4 millones y $ 6.6 millones.El determinante más importante de los costes fue el área de estudio terapéutico. Por ejemplo, el límite inferior de las estimaciones de rango del estudio fue para el dolor y la anestesia, y el límite superior de sus estimaciones de rango fue la inmunomodulación.
Fase 1 y el proceso de ensayo clínico
El ensayo o estudio clínico de fase 1 es el primer paso en el largo y agotador proceso de aprobación de medicamentos. Si bien el objetivo principal del estudio de fase 1 es establecer el perfil de seguridad del fármaco en investigación, estos estudios permiten coordinar información crítica sobre los efectos y la química del fármaco. Esta información se puede utilizar para facilitar el diseño de un estudio de fase 2 bien controlado y científicamente válido, el siguiente paso en el proceso de desarrollo de fármacos.
La evidencia de eficacia temprana en los ensayos de fase 1, aunque rara, sería una ventaja y podría tener un valor de precio significativo para las acciones de la compañía que desarrolla el medicamento. En la mayoría de los casos, sin embargo, una prueba de fase 1 exitosa tiene poco efecto sobre los precios de las acciones. Esto es así, mientras que alrededor del 70% de los ensayos de fase 1 pasan a la fase 2, solo del 10% al 15% de los buscadores de fármacos de la fase 1 finalmente los comercializan.
El CDER puede detener los estudios de Fase 1 al comienzo o incluso después de que comiencen los ensayos, por razones de seguridad o porque el patrocinador no ha revelado a los investigadores ciertos riesgos del fármaco candidato.
Durante la fase 1, los investigadores intentan averiguar qué tan efectivo es el medicamento en formatos específicos y determinar las mejores dosis. Esta información les ayuda a formular las pruebas para la fase 2.
La fase 2 del proceso del ensayo clínico se centra en la eficacia del fármaco. Los ensayos de fase 3 se utilizan para comparar el tratamiento del nuevo fármaco con el tratamiento establecido actualmente del problema médico. La fase 4 se centra en probar los efectos del fármaco en la población después de que haya sido aprobado por la FDA. Cada etapa de un ensayo clínico solo comienza después de la extensa fase de investigación y desarrollo (I + D) de las empresas farmacéuticas, que puede ser larga y costosa.
