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¿Qué son las pruebas de la etapa 3?

La fase 3 es la fase final de los ensayos clínicos para un nuevo fármaco experimental, que se inicia si los ensayos de la fase 2 muestran evidencia de eficacia. La fase 3 recopila datos de control aleatorios en un tamaño de muestra mayor que en la fase 2 y se centra en la eficiencia y la seguridad. Como ensayo controlado aleatorio, algunos participantes recibirán un placebo en la etapa 3 y no el fármaco del estudio.

Estos ensayos clínicos son supervisados ​​por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, o CDER, una división de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).

Conclusiones clave

  • Los ensayos de fase 3 completan el proceso de tres etapas de ensayos clínicos de fármacos según lo exigen los reguladores antes de que un nuevo fármaco o dispositivo médico pueda aprobarse para uso público.
  • Estos son ensayos controlados aleatorios doble ciego e involucran la participación a gran escala de hasta varios miles de pacientes en diferentes ubicaciones, centrándose en la seguridad y la eficacia.
  • Los ensayos de fase 3 son costosos y se les ha culpado de los altos precios de los medicamentos.

Comprensión de las pruebas de la etapa 3

Los ensayos de fase 3 se utilizan para obtener información adicional sobre la eficacia y seguridad del nuevo fármaco para evaluar el beneficio frente al riesgo de la terapia y para utilizar esta información en el etiquetado del fármaco, si lo aprueba la FDA. Estos ensayos son estudios a gran escala que involucran a cientos a miles de pacientes en varios lugares de estudio. La duración promedio de los ensayos de Fase 3 es de entre uno y cuatro años, con solo entre el 25 y el 30 por ciento de los medicamentos probados en esta fase final de prueba.

Los ensayos de fase 3 son ensayos controlados aleatorios (ECA), lo que significa que los participantes del ensayo se asignan al azar para recibir el fármaco experimental, un placebo u otra terapia que sea del estándar actual. Los ensayos también son a doble ciego, lo que significa que ni el investigador ni el participante saben qué recibió este último.

Al igual que con los ensayos de fase 1 y fase 2, el CDER puede imponer un control clínico sobre los ensayos de fase 3 si un estudio no es seguro o si el diseño del ensayo es deficiente para lograr sus objetivos. Los ensayos de fase 3 involucran a miles de participantes para revelar los posibles efectos secundarios que pueden ocurrir en solo un pequeño número de personas y, por lo tanto, pueden haberse pasado por alto en los ensayos de fase 2 más pequeños.

Costos de prueba de la fase 3

Los ensayos de fase 3 son muy costosos y pueden llegar al 40% del gasto en I + D de una empresa. Un estudio de 2016 realizado por Eastern Research Group, Inc., para el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Encontró que el costo promedio de un estudio de Fase 3 estaba entre $ 11.5 millones y $ 52.9 millones.Un estudio de 2018 estimó un costo promedio de $ 19 millones para los ensayos de fase 3. El estudio, realizado por investigadores del Instituto de Medicina John Hopkins, encontró que los ensayos clínicos cuestan un promedio de $ 41,117 por paciente y $ 3,562 por visita de paciente. Los investigadores también escribieron que los costos de tales ensayos varían mucho según el medicamento. «Estos datos sugieren que los ensayos de alto costo generalmente solo ocurren cuando los efectos del fármaco son pequeños o si un fármaco conocido ya proporciona un beneficio clínico. Por otro lado, se pueden realizar ensayos básicos de fármacos nuevos con importantes beneficios clínicos. A un costo menor «, concluyeron.

Según las compañías de desarrollo de medicamentos, los altos costos de los ensayos de Fase 3 son un gasto necesario ya que las probabilidades de obtener la aprobación de comercialización de la FDA para nuevos medicamentos aumentarán significativamente cuando se realicen los ensayos de Fase 3. con éxito.

Precios altos de medicamentos

Un estudio de 2012 realizado por el Instituto de Investigación de Políticas de Manhattan sugiere que el aumento de los costos de los ensayos de fase 3 es el principal impulsor del costo vertiginoso del desarrollo de nuevos medicamentos. El estudio señala que los ensayos de Fase 3 representan el 40 por ciento de los gastos totales de I + D de una empresa, incluidos los costos de múltiples candidatos a fármacos que no han completado previamente los estudios de Fase 1 o Fase 2.

Un informe de 2014 de Eastern Research Group, Inc., para el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Citó una tendencia creciente entre los fabricantes de medicamentos de llevar sus operaciones de prueba e investigación a países fuera de EE. UU., A partir de los costos de prueba en países como China e India. puede ser mucho menor.

Proceso de aprobación de medicamentos

El análisis estadístico es una parte clave de la evaluación de los resultados de los ensayos clínicos para determinar si el tratamiento fue eficaz o si los resultados fueron tan probables como un resultado probable. A pesar de las pruebas exhaustivas, puede ser difícil determinar la eficacia de un fármaco. Si bien los ensayos clínicos mostrarán si un medicamento funciona o no, no necesariamente indican las causas. Otra deficiencia en los ensayos clínicos es que los sujetos de prueba pueden ser más saludables que los pacientes que realmente usarían el tratamiento que se está probando.

La Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) es el paso formal final que da un patrocinador de un medicamento, que implica solicitar a la FDA la aprobación para comercializar un nuevo medicamento en los EE. UU. El NDA es un documento completo de 15 partes que incluye datos y análisis de animales y estudios en humanos, farmacología, toxicología y dosificación del fármaco, y el proceso para su fabricación.Una vez que un medicamento alcanza la etapa de NDA, la probabilidad de que obtenga la aprobación de la FDA y se comercialice en los EE. UU. Es de más del 80 por ciento.La presentación de un NDA no suele dar como resultado un aumento significativo en el precio de las acciones de una empresa patrocinadora pública, ya que es probable que la mayor parte de la valoración de las acciones se haya producido a medida que el fármaco en investigación avanzó a través de etapas sucesivas en los ensayos clínicos.